也就是说，想要提高基因治疗的安全性，需要改良载体，更加安全的载体最近已经被开发出来了。通过使用我们在日常生活中多次感染过的病毒，来消除病毒感染可能带来的消极影响。当然，在此之前，必须进行多次试验来确保安全。
再生医学与iPS细胞
近来最受人关注的基因治疗的目标就是癌症。针对癌症的基因治疗主要分为两大类：一种是将癌基因正常化；另一种是诱导癌细胞的基因表达，使其进行细胞凋亡。
癌基因的名字很容易让人误解，它平时其实是能够抑制癌化的基因。而在因为某种原因突变之后，在细胞癌化时，其功能或是低下，或是过度增强。因此，人们才希望能够让这类癌基因恢复正常。近期最受关注的就是microRNA（miRNA）。有研究证明miRNA功能的异常可能引发某些癌症，因此让miRNA恢复正常正是研究的目标之一。
通常情况下，出了问题的细胞会自己停止运转并分解，这种现象被称作“细胞凋亡”。这种被设定好的细胞死亡，也被形容为“细胞自杀”，在形成身体各个部位时也是一种必需的细胞功能。在细胞老化、受损、无法恢复时，就会开始细胞凋亡；而当细胞凋亡出错时，就会发生癌化。
这就是研究的第二个目标，导入基因，让癌化的细胞发生细胞凋亡。目前，人们正在开展许多临床试验。在部分白血病的治疗当中也显示出了疗效。